Er zijn vandaag meer dan 26.000 ziekten in de wereld, waarvan 7000 weesziekten zijn. Weesgeneesmiddelen worden gebruikt om zeldzame ziekten of aandoeningen te behandelen die slechts bij een klein aantal patiënten voorkomen, maar die ernstig en zelfs levensbedreigend kunnen zijn. Hoewel weesziekten vrij zeldzaam zijn, lijden alleen al in de EU 36 miljoen mensen aan dergelijke ziekten. Wereldwijd loopt dat aantal op tot 400 miljoen. Jammer genoeg is minder dan 5% van de therapieën beschikbaar om die ziekten te behandelen.
In de afgelopen tien jaar overtroffen weesgeneesmiddelen steeds de overige medicijnenmarkt qua groeipercentage, wat wijst op een veelbelovende en stabiele markt. De groei vertraagt echter, wat een aantal vragen oproept, zoals: Waarom groeit de markt trager? En hoe ziet de toekomst van de markt voor weesgeneesmiddelen eruit?
Een lucratieve markt
Weesgeneesmiddelen vormen een winstgevende niche binnen de farmaceutische sector. Studies tonen aan dat bedrijven die weesgeneesmiddelen in hun portfolio opnemen waarschijnlijk meer winst maken dan bedrijven die geen weesgeneesmiddelen ontwikkelen.
Eén factor is de overvloed aan zeldzame ziekten die concurrentie in het onderzoek naar behandelingen voor deze aandoeningen ontmoedigt. Naast de kleinere concurrentie versterkt de Orphan Drug Act deze winstgevendheid door steunmaatregelen zoals belastingsvoordelen en kortingen tot 50% op onderzoeks- en ontwikkelingskosten voor weesgeneesmiddelen. Bovendien zijn klinische studies voor weesgeneesmiddelen vanwege de beperkte patiëntenpopulatie meestal kleiner en goedkoper. Omdat de doelgroep kleiner is dan voor meer algemene ziekten, besparen bedrijven veel geld op marketingstrategieën en reclame.
Toch is er kritiek op bepaalde praktijken. Sommige farmaceutische bedrijven onderzoeken of ze bestaande behandelingen kunnen aanpassen aan zeldzame ziekten. Als dit succesvol is, krijgt dat bedrijf automatisch een aantal jaren marktexclusiviteit, waardoor hogere prijzen en meer inkomsten mogelijk zijn. Echter hebben die onderzoeken vaak minimale extra kosten en onderzoeksinspanningen. Vandaag de dag werden 70 geneesmiddelen voor het eerst goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor gebruik op de massamarkt.
Een vertraagde groeipercentage
Weesgeneesmiddelen hebben hun marktaandeel in de wereldwijde verkoop van receptgeneesmiddelen van 2014 tot 2024 verdubbeld. Prognoses geven aan dat ze in 2024 naar verwachting $185 miljard omzet zullen genereren. Tegen 2028 kan dat zelfs tot $270 miljard oplopen. Hieronder staan de groeipercentages tussen 2014-2024 en de inkomsten tussen 2016-2028.
De eerste grafiek illustreert de fluctuerende groeipercentages binnen de medicijnenindustrie. Ondanks deze schommelingen blijft de markt zich ontwikkelen, innoveren en uitbreiden, wat duidt op een stabiele en veelbelovende jobmarkt. De onderste grafiek ondersteunt die stelling door bijna elk jaar gedurende bijna tien jaar een hogere verkoop te laten zien.
Beide statistieken geven aan dat het wereldwijde marktaandeel van weesgeneesmiddelen nog steeds groeit. Na drie opeenvolgende jaren met groeipercentages tussen 13-14% is de groei van de markt echter licht gedaald tot 11,5%. Tegen 2030 zal het groeipercentage nauwelijks twee cijfers bereiken. De vraag rijst: waarom?
Oorzaken van een vertraagde groei
Er zijn verschillende mogelijke redenen waarom de groei van de weesgeneesmiddelenmarkt vertraagt. Uit het rapport van Evaluate blijkt dat een mogelijke oorzaak de heropleving van blockbuster-geneesmiddelen voor veel voorkomende ziekten zou zijn. Terwijl de obesitasmarkt momenteel de aandacht domineert, staan blockbusters in neurowetenschap, immunologie en oncologie op het punt om het marktaandeel van weesgeneesmiddelen te overschaduwen.
Bovendien vermeldt het rapport dat de prijsdruk als gevolg van de hoge kosten van weesgeneesmiddelen de uitdaging nog groter maakt. Consumenten worden selectiever en aarzelen om deze hoge prijzen te betalen omdat ze de voorkeur geven aan behandelingen voor meer voorkomende ziekten.
Daniel Chancellor, head of thought leadership van Evaluate, wees er echter op dat de verkoopvertraging relatief is. "Naarmate de totale markt voor receptgeneesmiddelen blijft groeien, zal ook de markt voor zeldzame ziekten groeien," verklaarde hij in een persbericht.
EU-wetgeving
Het ontwikkelen van medicijnen voor kleine patiëntenpopulaties is in typische marktscenario's niet commercieel gemotiveerd. Daarom biedt de EU verschillende stimulansen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te bevorderen. Op de website van de Europese Commissie staat de volgende informatie over de wetgeving voor weesgeneesmiddelen:. Weesgeneesmiddelen zijn bedoeld voor levensbedreigende of zeer ernstige aandoeningen waaraan minder dan 5 op de 10.000 mensen in de EU lijden. Meer dan 200 van dergelijke geneesmiddelen zijn toegelaten door de Europese Commissie en bieden hoop aan patiënten met zeldzame ziekten.
Sponsors van deze geneesmiddelen genieten stimulansen zoals vrijstelling van vergoedingen en 10 jaar marktexclusiviteit. Daarnaast zijn ongeveer 2000 producten aangewezen als weesgeneesmiddelen en krijgen ze voordelen zoals protocolassistentie om hun ontwikkeling en goedkeuring te ondersteunen, wat uiteindelijk ten goede komt aan patiënten met innovatieve behandelingen.
In april 2023 introduceerde de Europese Commissie twee voorstellen, een nieuwe richtlijn en een nieuwe verordening om de farmaceutische wetgeving van de EU te herzien. De voorstellen over weesgeneesmiddelen dienen vooral om bestaande wetten te vervangen en de regelgeving te stroomlijnen. De verordening stelt voor om de regelgeving voor weesgeneesmiddelen samen te voegen met de algemene geneesmiddelenwetgeving voor vereenvoudiging en consistentie.
De belangrijkste doelstellingen zijn onder meer onvervulde medische behoeften van patiënten met zeldzame ziekten beter te verzorgen, geneesmiddelenprijzen voor gezondheidszorgstelsels te verlagen, gelijke toegang tot geneesmiddelen in de hele EU te waarborgen en behandelingskwaliteit te verhogen. Het voorstel is gericht op de heroriëntatie van investeringen, de bevordering van innovatie, verbetering van het concurrentievermogen van de farmaceutische industrie in de EU en de vermindering van administratieve lasten.
Een voorbeeld hiervan is dat weesgeneesmiddelen tot 11 jaar exclusieve marktrechten kunnen krijgen als ze voorzien in een grote onvervulde medische behoefte. Deze exclusiviteit beschermt hen tegen concurrentie van vergelijkbare geneesmiddelen voor vergelijkbare aandoeningen, die gedurende deze periode niet op de markt kunnen komen.
Het voorstel zou de regelgeving moeten moderniseren, de toegang van patiënten tot weesgeneesmiddelen verbeteren en innovatie in de farmaceutische industrie bevorderen om zo de uitdagingen van zeldzame ziekten aan te pakken.
Hoe ziet de toekomst eruit?
Ondanks de vertraagde groei heeft de weesgeneesmiddelenmarkt nog steeds een veelbelovende toekomst met hoge inkomsten en diverse carrièremogelijkheden. De markt blijft groeien en met nieuwe EU-regelgeving, zoals langere exclusieve rechten, zijn weesgeneesmiddelen een goede investering voor farmaceutische bedrijven omdat ze zeldzame ziekten behandelen.
Een ander aspect is dat slechts voor 5% van alle zeldzame ziekten een behandeling beschikbaar is, wat leidt tot nieuwe onderzoeksmogelijkheden. Als gevolg hiervan zal de markt voor weesgeneesmiddelen een lucratieve sector blijven met eindeloze mogelijkheden.
Op zoek naar een nieuwe pharmajob?
Onze teams zijn gespecialiseerd in farmaceutische rekrutering en bieden wereldwijd vacatures op het gebied van Life Sciences. Wij koppelen bekwame kandidaten aan werkgevers die innovatiekoplopers zijn en overal levens vooruithelpen door levensreddende medicijnen te ontwikkelen.
Bent u op zoek naar uw volgende carrièremogelijkheid in de farmaceutische industrie? Neem vandaag nog contact met ons op om uit te zoeken welke baan perfect bij u past of stuur uw CV op.
